希少疾病用医薬品等開発振興事業

事業の概要

医薬品及び医療機器の研究開発には長い時間と多額の費用を要し、特に、難病やエイズ等を対象とする医薬品や医療機器は医療上の必要性が高いにもかかわらず、患者数が少ないことから研究開発の投資回収が難しく、十分な研究開発が進みにくい状況にあります。

そこで、平成5年に公的な支援制度が開始され、厚生労働大臣による「希少疾病用医薬品」又は「希少疾病用医療機器」の指定を受けた品目は、試験研究を促進するための特別の支援措置を受けることが可能となっています。また、平成25年の薬事法等の一部を改正する法律（平成25年法律第84号）により、医薬品医療機器法上に新たに再生医療等製品が定義され、あわせて、「希少疾病用再生医療等製品」の制度についても創設されました。

本事業は、この公的な支援制度の一環として、大臣指定を受けた品目の開発費用を支援し、製造販売承認を目指した指導・助言を適切に行うことにより、安全で有効な希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器、希少疾病用再生医療等製品が一日も早く医療現場に提供されることを目的としています。

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参考：厚生労働大臣によるオーファン指定の基準

（医薬薬審発0116第1号、医薬機審発0116第1号）

• 国内患者数5万人未満又は指定難病に指定されていること
• 医療上、特にその必要性が高いこと
• 国内での開発を行うことのできる体制及び計画を有していること

助成金交付

医薬基盤・健康・栄養研究所では、厚生労働大臣から「希少疾病用医薬品」、「希少疾病用医療機器」又は「希少疾病用再生医療等製品」の指定を受けた品目を開発する企業に対し、製造販売承認申請に必要な試験研究費の直接経費に対し、助成金を交付しています。

なお、助成金交付を受けて製造販売承認の取得に至った場合、売上高の一部を納付いただき、本事業に充てています。

募集要項はこちらをご覧ください。

交付対象となる品目

厚生労働大臣による「希少疾病用医薬品」、「希少疾病用医療機器」又は「希少疾病用再生医療等製品」の指定を受けた品目

助成金交付期間

指定後～製造販売承認申請までの原則、最大三年間

助成対象経費

諸謝金、旅費、備品費、消耗品費、印刷製本費、通信運搬費、借料及び損料、会議費、雑役務費、委託料

＊旅費を除き、消費税を含まない額

助成金交付限度額

予算の範囲内で、試験研究費の1/2相当額まで

納付金

納付金＝（売上高―1億円）/100

＊1年間の売上高が1億円以下の場合は0円、納付総額は助成金交付総額を上限

指導・助言

医薬基盤・健康・栄養研究所では、「希少疾病用医薬品」、「希少疾病用医療機器」又は「希少疾病用再生医療等製品」の開発支援に関する相談を受け付け、指定基準に関する医薬品医療機器法上の解釈、助成金等の開発支援に関する指導・助言を実施しています。また、医薬品等の開発経験を有するプログラムオフィサーによる製造販売承認取得を目指した指導・助言や出張相談も実施しております。

相談内容

希少疾病用医薬品、希少疾病用医療機器、希少疾病用再生医療等製品に関する開発支援全般

税額控除に係る試験研究費の認定

医薬基盤・健康・栄養研究所では、租税特別措置法に基づき、助成金交付期間に行われた「希少疾病用医薬品」、「希少疾病用医療機器」又は「希少疾病用再生医療等製品」の試験研究費に要した直接費用について、開発企業からの申請に基づき額の認定を行っています。この認定により、助成金を受けた期間について、税額控除を受けることができます。

対象品目（期間）

助成金交付品目（直近の1年間の試験研究費）

控除額

「試験研究費ー助成金交付額」の20%相当額

認定申請受理期間

各企業の決算月より1ヵ月以内

各種様式

助成金交付申請の手引き（令和6年7月23日更新）

• 助成金交付申請の手引きの様式１
　　様式１の見本はこちら
• 助成金交付申請の手引き様式１－１
• 助成金交付申請の手引きの様式３
• 助成金交付申請の手引きの様式５
• 助成金交付申請の手引きの様式５－１から５－１１(支出簿)
• 助成金交付申請の手引きの様式８
• 助成金交付申請の手引きの様式１０
• 提出書類チェックリスト

認定申請の手引き（令和6年2月20日更新）

情報公開

• 希少疾病用医薬品等ガイド
• 希少疾病用医薬品指定品目一覧表：
  　日本語（令和6年8月28日現在）
  　英語（平成30年7月31日現在、更新未定）
• 希少疾病用医療機器指定品目一覧表：
  　日本語（令和6年6月6日現在）
  　英語（平成30年7月31日現在、更新未定）
• 希少疾病用再生医療等製品指定品目一覧表：
  　日本語（令和6年8月6日現在）
  　英語（平成30年7月31日現在、更新未定）
• 助成金交付実績（令和5年度確定値）

本事業の問い合わせ先